遺伝子治療は、遺伝的欠陥を持つ患者に健康な遺伝子を注射することで機能します。これらの外来遺伝子は、無害なウイルスによって目的地に届けられます。これらのキャリア ウイルス (ベクター) の作成にはコストがかかります。博士課程の学生であるリンダ・デ・ヨングは、これらのベクターを作成するための新しくて安価な方法を開発しました。
「ウイルスベクターは特殊なトラックのようなものです」とデ・ヨング氏は説明する。 「これらは、自分自身のゲノムの大部分が、投与したい薬、つまり遺伝子によって置き換えられたウイルスです。これにウイルスを使用する理由は、ウイルスがもともと細胞に侵入して自身のゲノムを複製するのが非常に得意だからです。」
病原性ウイルスに関しては、この特性は人間や動物にとって厄介です。デ・ヨング: 「しかし、この場合、それは病気を引き起こさず、免疫システムによって気づかれないキャリアウイルスです。ウイルスが持つゲノムには健康な遺伝子が含まれており、それが薬になります。」問題のウイルスはrAAVと呼ばれ、アデノ随伴ウイルスの略です。 r（recombinantの）は、手を加えられたことを意味します。
AAVウイルスは遺伝子治療に適したベクターである、とデ・ヨング氏は言う。 「しかし、rAAVを作るのは非常に困難です。ウイルスは自然に自己増殖することができません。このためには、別のウイルスの助けが必要です。これは、AAV という名前が指すものでもあります。AAV は、かつてアデノウイルスの調製中の汚染物質として発見されました。しかし、アデノウイルスは遺伝子治療にとって理想的なヘルパーではありません。彼ら自身も気分が悪くなるのだ。』
ウイルスは自然に自己複製することができません。そのためには別のウイルスの助けが必要です
リンダ・デ・ヨング、ウイルス学議長グループ
rAAV ウイルスを作成するためにさまざまな方法が開発されています。バキュロウイルスの使用は最新の開発であり、デ・ヨングもこれに対応している。バキュロウイルスは、医薬品やワクチンの製造に長い間使用されてきました。遺伝子治療への応用はかなり新しいものです。そして、それには生産プロセス中の遺伝的安定性という重要な欠点があります。
rAAVを作成するには、ウイルスをバキュロウイルスに組み込みます。次に、この組み合わせウイルスを昆虫細胞に添加すると、昆虫細胞が目的の rAAV を大量に産生します。デ・ヨングもその道をたどった。しかし、彼女はrAAV薬の媒体として新しいバキュロウイルス（BAC6）を使用した。これにより、遺伝的にはるかに安定した、したがって潜在的に安価なシステムが実現しました。
rAAVの複製に必要な遺伝子を別の場所に配置しました
リンダ・デ・ヨング、ウイルス学議長グループ
デ・ヨング氏によると、その秘訣はバキュロウイルスに必要な（3つの）AAV遺伝子である「パズルのピース」を広げることにあるという。 「それらを近くに配置すると、バキュロウイルスにとって外来性の長い DNA が生成されます。それがおそらく外来DNAを排除する選択圧力を生み出すのだろう。私たちはrAAVの複製に必要な遺伝子を別の場所に配置しました。」
こうしてデ・ヨングはコロンブスの卵を見つけたのだろうか？ 「まあ、いいえ。 rAAV を作成するために使用できる戦略は数多くあります。私たちの研究では、パズルのピースを分割することが大きな利点となるようです。」特許は申請されていません。 「しかし、私はそれが文学にもっと頻繁に登場し、他の人もこのタイプのデザインを使用することを願っています。
